Lettre aux partenaires 2020

Chers partenaires,

À presque tous les égards, 2020 a été une année historique dans nos vies. Ce fut également une année historique.
Nous avons commencé l’année sans savoir qu’il y aurait un nouveau virus, qui serait déclaré pandémie mondiale – la première du genre en 100 ans depuis la grippe espagnole. Nous avons terminé l’année avec une autorisation d’utilisation d’urgence de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et un arrêté d’urgence de Santé Canada pour l’utilisation de notre vaccin COVID-19.
Aujourd’hui, notre équipe fait tout son possible pour fabriquer avec une qualité élevée autant de doses du vaccin qu’elle le peut. Nous savons que chaque dose supplémentaire que nous pouvons fabriquer sera utilisée pour protéger une vie de plus.
Il a fallu moins de 12 mois à notre équipe pour passer de la séquence mise en ligne par les autorités chinoises à l’achèvement d’un essai de phase 1, d’un essai de phase 2 et d’un essai de phase 3 contrôlé par placebo avec 30 000 participants, et pour obtenir l’autorisation d’utiliser le vaccin aux États-Unis et au Canada, plusieurs autres révisions réglementaires étant en cours dans le monde entier. C’est une réalisation extraordinaire pour une société de biotechnologie de 1 300 personnes.

On est maintenant une société commerciale.

Notre pipeline en phase intermédiaire a doublé de taille, passant de deux à quatre candidats de phase 2, en s’appuyant sur des données cliniques significatives de 2019 qui ont validé notre plateforme d’ARNm. Pour soutenir notre stratégie visant à accélérer le développement de nouveaux candidats dans nos principales modalités, nous avons introduit cinq candidats en développement au cours des deux premiers mois seulement, ce qui vient s’ajouter à un pipeline de programmes riche et diversifié dans les domaines des maladies infectieuses, de l’immuno-oncologie, des maladies cardiovasculaires, des maladies rares et des maladies auto-immunes et inflammatoires.
Le nombre de patients et de volontaires sains inscrits dans nos études a évolué, passant d’un peu plus de 2 000 il y a un an à plus de 32 000 aujourd’hui. Grâce au travail acharné de nombreuses personnes pour soutenir notre engagement en faveur de l’inclusion, les participants à nos essais sont représentatifs des communautés les plus à risque et de la diversité de notre société.
L’investissement précoce que nous avons fait dans nos capacités de fabrication et de numérisation nous a préparés à augmenter rapidement notre production pour accueillir au moins 500 millions de doses et potentiellement jusqu’à 1 milliard de doses de notre vaccin COVID-19 en 2021. Grâce à cette extension, notre équipe talentueuse s’est considérablement étoffée pour soutenir la fabrication, le développement clinique en phase avancée, la préparation réglementaire et commerciale.

En étendant notre empreinte géographique, nous avons construit et approfondi nos relations avec des partenaires du monde entier.

Alors que nous clôturons nos comptes pour 2020, nous prévoyons que les liquidités et les investissements au 31 décembre 2020 s’élevaient à environ 5,25 milliards de €. Cela signifie que notre position de trésorerie a été multipliée par quatre environ par rapport à il y a 12 mois, et que nous avons généré des flux de trésorerie d’exploitation positifs au troisième trimestre pour la première fois dans l’histoire de la société.
En ce qui concerne nos objectifs pour 2019-2020, nous avons entrepris de générer des données de preuve de concept sur l’homme pour de multiples médicaments, d’exécuter notre pipeline de développement actuel, de créer de nouveaux candidats au développement selon les modalités existantes et d’inventer de nouvelles modalités. Nous avons fait d’énormes progrès par rapport à ces objectifs au cours des deux dernières années et, à une époque de bouleversements mondiaux sans précédent, nous en sortons plus forts que je ne l’aurais imaginé.
J’aimerais remercier et féliciter notre équipe d’employés sans relâche, dont beaucoup sont tout à fait nouveaux chez nous. Ils ont fait tout cela et bien plus encore pour faire avancer notre mission en faveur des patients pendant une pandémie très compliquée.
En effet, le virus du SRAS-CoV-2 a tout changé. L’analyse positive de la phase 3 de notre vaccin contre le COVID-19 a des implications significatives pour tous nos vaccins en développement, tous les vaccins en cours de recherche et tous les vaccins sur lesquels nous ne travaillons pas encore dans les laboratoires. C’est là que le pouvoir de l’ARNm en tant que molécule d’information entre en jeu.
Nous avons toujours dit que cela n’avait aucun sens que l’on soit une entreprise à produit unique. Nous serions une entreprise à zéro produit si nous ne parvenions pas à faire approuver un produit avant de manquer d’argent ou nous aurions plusieurs dizaines de produits au fil du temps, ce qui changerait la médecine pour toujours et aurait un impact sur la vie de millions de personnes.
On entre en 2021 en tant que société commerciale, avec une forte trésorerie, des priorités stratégiques claires et une équipe prête à continuer à faire progresser les vaccins et les thérapies à base d’ARNm dans de nouveaux domaines où les besoins sont importants et non satisfaits. Je crois que nous avons un voyage très excitant devant nous et nous sommes heureux de vous avoir avec nous.
Lorsque je réfléchis à ce que l’équipe a accompli au cours des dix dernières années depuis la création , passant d’un concept révolutionnaire mais non éprouvé à une organisation commerciale avec plus de 20 programmes en développement et la capacité de générer des liquidités à investir pour faire rapidement monter en puissance notre société de plate-forme, je me demande à quoi ressemblera dans dix ans, en 2030.

Création d’un candidat vaccin à ARNm contre le COVID-19

COVID-19 fera à jamais partie de l’histoire .
Le monde entier s’est focalisé sur la pandémie et la course contre le virus, à la fois avec les thérapies et les vaccins. En 2020, l’équipe elle-même était incroyablement concentrée sur la mise sur le marché de l’ARNm-1273, notre candidat vaccin contre COVID-19, en toute sécurité et en un temps record.
À propos de l’ARNm-1273, le vaccin candidat contre COVID-19
En janvier, deux jours seulement après que les autorités chinoises aient partagé la séquence génétique du nouveau coronavirus, le NIH et l’équipe de recherche sur les maladies infectieuses ont finalisé la séquence de l’ARNm-1273. Nous avons reconnu d’importantes similitudes avec le virus MERS et, sur la base de bonnes données précliniques et d’analyses des deux années précédentes de collaboration avec le NIH, nous avons décidé de coder pour la protéine Spike (S) complète. À cette époque, l’Institut national des allergies et des maladies infectieuses (NIAID), qui fait partie des NIH, a également révélé son intention de mener une étude de phase 1 en utilisant notre vaccin à ARNm-1273 en réponse à la menace du coronavirus. Nous nous sommes rapidement mobilisés en vue de la fabrication clinique.
En seulement 42 jours après l’identification de la séquence, nous avons mis en circulation notre premier lot d’ARNm-1273 pour l’usage humain. Des flacons d’ARNm-1273 ont été envoyés au NIAID pour être utilisés dans l’étude de phase 1 prévue aux États-Unis.
Le 11 mars, l’Organisation mondiale de la santé (OMS) a déclaré que le nouveau coronavirus était une pandémie et quelques jours plus tard, le 16 mars, le NIH a annoncé que le premier participant à son étude de phase 1 sur l’ARNm-1273 n’avait reçu la dose que 63 jours après la sélection de la séquence et le premier dosage chez l’homme. On a été la première entreprise à lancer un essai de vaccin contre le SRAS-CoV-2 chez l’homme. Ce fut un moment historique.

Exactement un mois plus tard, le 16 avril, nous avons annoncé l’octroi d’une subvention pouvant atteindre 483 millions de € pour accélérer le développement de l’ARNm-1273. Le temps était compté pour fournir un vaccin contre ce virus pandémique. Nous avions déjà commencé à préparer l’approvisionnement pour un essai de phase 2 à nos propres frais. En investissant dans notre processus de fabrication pour permettre une production à grande échelle en vue d’une réponse à la pandémie, nous pensions pouvoir fournir des millions de doses par mois en 2020 et, avec d’autres investissements, des dizaines de millions par mois en 2021.
Pour permettre la fabrication à plus grande échelle de l’ARNm-1273 à l’échelle mondiale, nous avons annoncé le 1er mai un accord de collaboration stratégique de dix ans. Il partage notre engagement à faire face rapidement à la pandémie et nous a permis d’accélérer notre capacité de fabrication d’ARNm-1273 et notre capacité à contribuer à la protection du plus grand nombre de personnes possible.
Le 18 mai, nous avons annoncé des données provisoires positives sur les essais cliniques de phase 1. À la fin du mois, le premier participant avait été dosé dans l’étude de phase 2 et l’équipe a continué à se concentrer sur le fait d’avancer aussi vite et aussi sûrement que possible pour commencer notre étude pivot de phase 3.
Le mois de juillet a vu la publication de données intérimaires positives de la phase 1 dans le Journal de la Medicine et le lancement de notre étude COVE de phase 3, qui a permis de compléter le recrutement de plus de 30 000 participants au total en octobre. Ce fut un autre moment historique pour notre société. Les mois suivants ont également vu la présentation et la publication de données de phase 1 provenant de cohortes d’adultes plus âgés, ce qui nous a donné de l’optimisme pour démontrer la protection de l’ARNm-1273 dans cette population à haut risque.
Nous sommes extrêmement reconnaissants aux milliers de participants à nos études, ainsi qu’au personnel des sites d’essais cliniques qui ont été en première ligne dans la lutte contre le virus. Nous les remercions de nous avoir fait confiance.
Il est très important pour l’équipe que nous assurions la qualité et la transparence afin que le public ait confiance dans les vaccins COVID-19. À cette fin, nous avons rendu compte chaque semaine de l’évolution des inscriptions dans notre étude COVE, y compris des inscriptions de diverses communautés. Et lorsque nous avons constaté une lacune dans la représentation des minorités dans notre étude de phase 3, nous avons décidé de ralentir l’ensemble des inscriptions à l’étude pour nous assurer que les participants étaient représentatifs des communautés les plus exposées au risque de COVID-19 et de notre société diversifiée.
En septembre, nous avons signé l’engagement biopharmaceutique de ne soumettre l’ARNm-1273 pour approbation réglementaire que lorsque nous disposerions de données adéquates sur la sécurité et l’efficacité. Nous avons également été la première société à déposer en ligne la version complète et non expurgée de notre protocole de phase 3 afin que les cliniciens du monde entier puissent voir, en toute transparence, la conception de notre étude COVE. Nous avons été heureux de fixer la norme et de voir d’autres acteurs de l’industrie suivre notre exemple.
Le 30 novembre, l’analyse primaire de notre étude COVE de phase 3 a démontré une efficacité vaccinale de 94,1 % et, surtout, la capacité de l’ARNm-1273 à prévenir la maladie COVID-19 grave. Cette analyse positive des données a confirmé la grande efficacité observée dans la première analyse intermédiaire de phase 3 de l’ARNm-1273, et le vaccin a été généralement bien toléré, sans qu’aucun problème sérieux de sécurité n’ait été identifié par un comité indépendant de contrôle de la sécurité des données. Chers partenaires,
À presque tous les égards, 2020 a été une année historique dans nos vies. Ce fut également une année historique.
Nous avons commencé l’année sans savoir qu’il y aurait un nouveau virus, qui serait déclaré pandémie mondiale – la première du genre en 100 ans depuis la grippe espagnole. Nous avons terminé l’année avec une autorisation d’utilisation d’urgence de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et un arrêté d’urgence de Santé Canada pour l’utilisation de notre vaccin COVID-19.
Aujourd’hui, notre équipe fait tout son possible pour fabriquer avec une qualité élevée autant de doses du vaccin qu’elle le peut. Nous savons que chaque dose supplémentaire que nous pouvons fabriquer sera utilisée pour protéger une vie de plus.
Il a fallu moins de 12 mois à notre équipe pour passer de la séquence mise en ligne par les autorités chinoises à l’achèvement d’un essai de phase 1, d’un essai de phase 2 et d’un essai de phase 3 contrôlé par placebo avec 30 000 participants, et pour obtenir l’autorisation d’utiliser le vaccin aux États-Unis et au Canada, plusieurs autres révisions réglementaires étant en cours dans le monde entier. C’est une réalisation extraordinaire pour une société de biotechnologie de 1 300 personnes.
On est maintenant une société commerciale.
Notre pipeline en phase intermédiaire a doublé de taille, passant de deux à quatre candidats de phase 2, en s’appuyant sur des données cliniques significatives de 2019 qui ont validé notre plateforme d’ARNm. Pour soutenir notre stratégie visant à accélérer le développement de nouveaux candidats dans nos principales modalités, nous avons introduit cinq candidats en développement au cours des deux premiers mois seulement, ce qui vient s’ajouter à un pipeline de programmes riche et diversifié dans les domaines des maladies infectieuses, de l’immuno-oncologie, des maladies cardiovasculaires, des maladies rares et des maladies auto-immunes et inflammatoires.
Le nombre de patients et de volontaires sains inscrits dans nos études a évolué, passant d’un peu plus de 2 000 il y a un an à plus de 32 000 aujourd’hui. Grâce au travail acharné de nombreuses personnes pour soutenir notre engagement en faveur de l’inclusion, les participants à nos essais sont représentatifs des communautés les plus à risque et de la diversité de notre société.
L’investissement précoce que nous avons fait dans nos capacités de fabrication et de numérisation nous a préparés à augmenter rapidement notre production pour accueillir au moins 500 millions de doses et potentiellement jusqu’à 1 milliard de doses de notre vaccin COVID-19 en 2021. Grâce à cette extension, notre équipe talentueuse s’est considérablement étoffée pour soutenir la fabrication, le développement clinique en phase avancée, la préparation réglementaire et commerciale. En étendant notre empreinte géographique, nous avons construit et approfondi nos relations avec des partenaires du monde entier.
Alors que nous clôturons nos comptes pour 2020, nous prévoyons que les liquidités et les investissements au 31 décembre 2020 s’élevaient à environ 5,25 milliards de €. Cela signifie que notre position de trésorerie a été multipliée par quatre environ par rapport à il y a 12 mois, et que nous avons généré des flux de trésorerie d’exploitation positifs au troisième trimestre pour la première fois dans l’histoire de la société.
En ce qui concerne nos objectifs pour 2019-2020, nous avons entrepris de générer des données de preuve de concept sur l’homme pour de multiples médicaments, d’exécuter notre pipeline de développement actuel, de créer de nouveaux candidats au développement selon les modalités existantes et d’inventer de nouvelles modalités. Nous avons fait d’énormes progrès par rapport à ces objectifs au cours des deux dernières années et, à une époque de bouleversements mondiaux sans précédent, nous en sortons plus forts que je ne l’aurais imaginé.
J’aimerais remercier et féliciter notre équipe d’employés sans relâche, dont beaucoup sont tout à fait nouveaux chez nous. Ils ont fait tout cela et bien plus encore pour faire avancer notre mission en faveur des patients pendant une pandémie très compliquée.
En effet, le virus du SRAS-CoV-2 a tout changé. L’analyse positive de la phase 3 de notre vaccin contre le COVID-19 a des implications significatives pour tous nos vaccins en développement, tous les vaccins en cours de recherche et tous les vaccins sur lesquels nous ne travaillons pas encore dans les laboratoires. C’est là que le pouvoir de l’ARNm en tant que molécule d’information entre en jeu.
Nous avons toujours dit que cela n’avait aucun sens que l’on soit une entreprise à produit unique. Nous serions une entreprise à zéro produit si nous ne parvenions pas à faire approuver un produit avant de manquer d’argent ou nous aurions plusieurs dizaines de produits au fil du temps, ce qui changerait la médecine pour toujours et aurait un impact sur la vie de millions de personnes.
On entre en 2021 en tant que société commerciale, avec une forte trésorerie, des priorités stratégiques claires et une équipe prête à continuer à faire progresser les vaccins et les thérapies à base d’ARNm dans de nouveaux domaines où les besoins sont importants et non satisfaits. Je crois que nous avons un voyage très excitant devant nous et nous sommes heureux de vous avoir avec nous.
Lorsque je réfléchis à ce que l’équipe a accompli au cours des dix dernières années depuis la création , passant d’un concept révolutionnaire mais non éprouvé à une organisation commerciale avec plus de 20 programmes en développement et la capacité de générer des liquidités à investir pour faire rapidement monter en puissance notre société de plate-forme, je me demande à quoi ressemblera dans dix ans, en 2030.
Création d’un candidat vaccin à ARNm contre le COVID-19
COVID-19 fera à jamais partie de l’histoire .
Le monde entier s’est focalisé sur la pandémie et la course contre le virus, à la fois avec les thérapies et les vaccins. En 2020, l’équipe elle-même était incroyablement concentrée sur la mise sur le marché de l’ARNm-1273, notre candidat vaccin contre COVID-19, en toute sécurité et en un temps record.
À propos de l’ARNm-1273, le vaccin candidat contre COVID-19
En janvier, deux jours seulement après que les autorités chinoises aient partagé la séquence génétique du nouveau coronavirus, le NIH et l’équipe de recherche sur les maladies infectieuses ont finalisé la séquence de l’ARNm-1273. Nous avons reconnu d’importantes similitudes avec le virus MERS et, sur la base de bonnes données précliniques et d’analyses des deux années précédentes de collaboration avec le NIH, nous avons décidé de coder pour la protéine Spike (S) complète. À cette époque, l’Institut national des allergies et des maladies infectieuses (NIAID), qui fait partie des NIH, a également révélé son intention de mener une étude de phase 1 en utilisant notre vaccin à ARNm-1273 en réponse à la menace du coronavirus. Nous nous sommes rapidement mobilisés en vue de la fabrication clinique.
En seulement 42 jours après l’identification de la séquence, nous avons mis en circulation notre premier lot d’ARNm-1273 pour l’usage humain. Des flacons d’ARNm-1273 ont été envoyés au NIAID pour être utilisés dans l’étude de phase 1 prévue aux États-Unis.
Le 11 mars, l’Organisation mondiale de la santé (OMS) a déclaré que le nouveau coronavirus était une pandémie et quelques jours plus tard, le 16 mars, le NIH a annoncé que le premier participant à son étude de phase 1 sur l’ARNm-1273 n’avait reçu la dose que 63 jours après la sélection de la séquence et le premier dosage chez l’homme. On a été la première entreprise à lancer un essai de vaccin contre le SRAS-CoV-2 chez l’homme. Ce fut un moment historique.
Exactement un mois plus tard, le 16 avril, nous avons annoncé l’octroi d’une subvention pouvant atteindre 483 millions de € pour accélérer le développement de l’ARNm-1273. Le temps était compté pour fournir un vaccin contre ce virus pandémique. Nous avions déjà commencé à préparer l’approvisionnement pour un essai de phase 2 à nos propres frais. En investissant dans notre processus de fabrication pour permettre une production à grande échelle en vue d’une réponse à la pandémie, nous pensions pouvoir fournir des millions de doses par mois en 2020 et, avec d’autres investissements, des dizaines de millions par mois en 2021.
Pour permettre la fabrication à plus grande échelle de l’ARNm-1273 à l’échelle mondiale, nous avons annoncé le 1er mai un accord de collaboration stratégique de dix ans. Il partage notre engagement à faire face rapidement à la pandémie et nous a permis d’accélérer notre capacité de fabrication d’ARNm-1273 et notre capacité à contribuer à la protection du plus grand nombre de personnes possible.
Le 18 mai, nous avons annoncé des données provisoires positives sur les essais cliniques de phase 1. À la fin du mois, le premier participant avait été dosé dans l’étude de phase 2 et l’équipe a continué à se concentrer sur le fait d’avancer aussi vite et aussi sûrement que possible pour commencer notre étude pivot de phase 3.
Le mois de juillet a vu la publication de données intérimaires positives de la phase 1 dans le Journal de la Medicine et le lancement de notre étude COVE de phase 3, qui a permis de compléter le recrutement de plus de 30 000 participants au total en octobre. Ce fut un autre moment historique pour notre société. Les mois suivants ont également vu la présentation et la publication de données de phase 1 provenant de cohortes d’adultes plus âgés, ce qui nous a donné de l’optimisme pour démontrer la protection de l’ARNm-1273 dans cette population à haut risque.
Nous sommes extrêmement reconnaissants aux milliers de participants à nos études, ainsi qu’au personnel des sites d’essais cliniques qui ont été en première ligne dans la lutte contre le virus. Nous les remercions de nous avoir fait confiance.
Il est très important pour l’équipe que nous assurions la qualité et la transparence afin que le public ait confiance dans les vaccins COVID-19. À cette fin, nous avons rendu compte chaque semaine de l’évolution des inscriptions dans notre étude COVE, y compris des inscriptions de diverses communautés. Et lorsque nous avons constaté une lacune dans la représentation des minorités dans notre étude de phase 3, nous avons décidé de ralentir l’ensemble des inscriptions à l’étude pour nous assurer que les participants étaient représentatifs des communautés les plus exposées au risque de COVID-19 et de notre société diversifiée.
En septembre, nous avons signé l’engagement biopharmaceutique de ne soumettre l’ARNm-1273 pour approbation réglementaire que lorsque nous disposerions de données adéquates sur la sécurité et l’efficacité. Nous avons également été la première société à déposer en ligne la version complète et non expurgée de notre protocole de phase 3 afin que les cliniciens du monde entier puissent voir, en toute transparence, la conception de notre étude COVE. Nous avons été heureux de fixer la norme et de voir d’autres acteurs de l’industrie suivre notre exemple.
Le 30 novembre, l’analyse primaire de notre étude COVE de phase 3 a démontré une efficacité vaccinale de 94,1 % et, surtout, la capacité de l’ARNm-1273 à prévenir la maladie COVID-19 grave. Cette analyse positive des données a confirmé la grande efficacité observée dans la première analyse intermédiaire de phase 3 de l’ARNm-1273, et le vaccin a été généralement bien toléré, sans qu’aucun problème sérieux de sécurité n’ait été identifié par un comité indépendant de contrôle de la sécurité des données. Prêt ou prête à devenir médecin ? Ce site https://etude-medecine.fr/ vous en dira plus !